„Das ist revolutionär“: So kommentiert Barbara Plecko, Expertin für genetische Erkrankungen bei Kindern an der MedUni Graz, die Nachricht, dass in den USA erstmals ein Baby mit einer extrem seltenen Erkrankung der Leber mit einer personalisierten Gentherapie erfolgreich behandelt wurde (wir haben berichtet). Eine solche Nachricht weckt natürlich Hoffnungen für viele Patientinnen und Patienten, die von einer seltenen genetischen Erkrankung betroffen sind – in Österreich sind das, nimmt man alle seltenen Krankheiten zusammen, insgesamt 400.000 Menschen. „Ja, auch bei uns haben sich schon betroffene Familien gemeldet, weil sie neue Hoffnung geschöpft haben“, sagt Plecko, denn auch am LKH-Uniklinikum Graz gibt es eine Kompetenzeinheit für seltene Erkrankungen. Und: Diese Hoffnungen sind berechtigt, unterstreicht die Expertin.
Expertin klärt auf
„Das ist revolutionär“: Was die personalisierte Gentherapie für Betroffene bedeutet
In den USA wurde erstmals ein Baby mit einer personalisierten Gentherapie erfolgreich behandelt. Das lässt auch steirische Patienten hoffen – zu Recht, sagt Expertin Barbara Plecko.
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