Mit dem Slogan "day-by-day, hand-in-hand" soll anlässlich des heurigen "Rare Disease Day" die Aufmerksamkeit auf all jene gerichtet werden, die tagtäglich mit einer seltenen Erkrankung leben müssen bzw. betroffene Menschen betreuen. Pfizer erforscht und entwickelt seit vielen Jahren Arzneimittel für diese Patienten und setzt dabei auf starke Partnerschaften aus Wissenschaft, Forschung und auf universitäre Zusammenarbeit. Der 28. Februar steht jedes Jahr weltweit im Zeichen seltener Erkrankungen. Er soll die Bevölkerung sowie Entscheidungsträger auf Erkrankungen aufmerksam machen, die weniger als einen von 2.000 Menschen betreffen. Weltweit leiden mehr als 350 Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung, die in 8 von 10 Fällen durch einen Gendefekt verursacht ist. Insgesamt sind das mehr als alle AIDS- und Krebspatienten zusammen.
6000 Krankheitsbilder
In Österreich lebt etwa eine halbe Million Betroffene. Hinter dem Sammelbegriff der seltenen Erkrankungen verbergen sich mehr als 6.000 unterschiedliche Krankheitsbilder. Sie sind meist chronisch und in vielen Fällen lebensbedrohlich. Etwa die Hälfte der Patienten sind Kinder. So vielfältig die Krankheitsbilder sind, sie haben eines gemein: Durch die meist unspezifische Symptomatik, fehlendes Wissen sowie die spärlichen Informationsmöglichkeiten werden sie meist erst sehr spät erkannt und behandelt. Doch selbst wenn eine Erkrankung diagnostiziert wurde, fehlt es häufig an entsprechenden Therapien. Damit stehen viele dieser Patienten und deren Familien tagtäglich vor enormen Herausforderungen und kämpfen mit vielen Belastungen und Einschränkungen.
In den letzten Jahren konnten für einige dieser Krankheitsbilder wichtige Fortschritte erzielt werden: Initiativen wie der Rare Disease Day schufen Bewusstsein sowie breiteres Verständnis. Netzwerke zur Förderung des wissenschaftlichen Austausches etablierten sich und veränderte Gesetzgebungen erleichterten die Marktzulassung von Medikamenten (sog. Orphan Drugs). So konnten in den letzten 3 Jahrzehnten mehr als 400 Medikamente gegen 447 unterschiedliche Krankheiten bereitgestellt werden. Auch Pfizer engagiert sich seit vielen Jahren in diesem Bereich und unterstützt nationale sowie internationale Organisationen. Dazu gehören die österreichische Allianz für seltene Erkrankungen "pro rare austria" oder die European Organization for Rare Diseases (EURORIS), eine breite Koalition aus Patientenorganisationen, Interessensvertretungen und Fachverbänden.
Bluterkrankheit, Cystische Fibrose u.a.
Pfizer erforscht und entwickelt seit Jahrzehnten Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen. Dabei stehen drei Bereiche im Zentrum: Erkrankungen des Blutes wie z.B. die Blutgerinnungsstörung Hämophilie ("Bluterkrankheit"), neuromuskuläre Erkrankungen, wie unterschiedliche Formen von Muskelschwund, und seltene Erkrankungen der Lunge, wie die schwere angeborene Stoffwechselerkrankung Cystische Fibrose.
In der Forschung und Entwicklung setzt Pfizer ebenfalls auf Zusammenarbeit: "Um die Herausforderungen und Komplexität dieser Erkrankungen zu verstehen und optimale Lösungen zu finden, braucht es die Bündelung von Know-How. Daher haben wir beispielsweise im Mai letzten Jahres eine Allianz mit dem "Global Medical Excellence Cluster" geschlossen, die ein gemeinschaftliches engagiertes Vorgehen in diesem Bereich möglich macht", stellt Prof. Dr. Robin Rumler, Geschäftsführer von Pfizer Austria, die wegweisende Partnerschaft mit einem der größten wissenschaftlichen Netzwerke vor.
Dazu gibt es Kooperationen mit anderen forschungsstarken Unternehmen und akademischen Einrichtungen. Rumler: "Wir sind davon überzeugt, dass nur durch intensive Zusammenarbeit starker Partner ein umfassender Erfolg für Menschen mit seltenen Erkrankungen erreicht werden kann."
10.000 Forscher
Pfizer erforscht und entwickelt moderne Arzneimittel für Menschen in allen Lebensphasen. Mit einem Forschungsetat von 8,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2014 zählt Pfizer zu den größten forschenden Pharmaunternehmen der Welt und setzt neue Standards in verschiedenen Therapiegebieten wie beispielsweise Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Entzündungserkrankungen, Krebs, neurologische Erkrankungen und Schmerz, seltene Erkrankungen oder bei Impfstoffen. Weltweit arbeiten mehr als 10.000 Forscher und etwa 80.000 Mitarbeiter bei Pfizer daran, Krankheiten zu heilen, zu lindern oder vorzubeugen. Pfizer, mit Hauptsitz in New York, ist in über 80 Ländern mit Niederlassungen präsent und erzielte im Geschäftsjahr 2014 einen Umsatz von rund 49,6 Milliarden US-Dollar.
In Österreich gliedert sich das Unternehmen in zwei Gesellschaften: Die Pfizer Corporation Austria GmbH umfasst rezeptpflichtige Medikamente und rezeptfreie Produkte und ist ein wichtiger Partner der medizinischen Forschung und Entwicklung in Österreich.
