Sie können sitzen, aber nicht laufen, ihre Wirbelsäule ist deformiert, die Muskeln sind schlaff. Schon bei geringer Beanspruchung treten Schmerzen auf. Es kann zur Lähmung der Atemmuskulatur kommen, Atemnot und Sekret in den Atemwegen. Manche brauchen permanente Beatmung. Die betroffenen Menschen leiden an Spinaler Muskelatrophie (SMA). Sie gehört zu den seltenen Krankheiten, auf die die UNO heute aufmerksam machen will.