„Studien sind Hoffnungsträger“
Medikamente wurden in der Vergangenheit oft nur an Erwachsenen erforscht und bei Kindern schlichtweg niedriger dosiert – doch: Kinder sind keine kleinen Erwachsenen, ihr Stoffwechsel „tickt“ entschieden anders.
Um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten sicherzustellen, ist daher klinische Forschung dringend notwendig. Ruth Ladenstein, Leiterin des Zentrums für klinische Studien der St. Anna Kinderkrebsforschung, und Katharina Hauer, Country Medical Chair bei Sanofi Österreich, haben eines gemeinsam: Sie engagieren sich für pädiatrische Forschung.
Kleine Zeitung: Was unterscheidet Kinder von Erwachsenen aus medizinischer Sicht?
Ladenstein: Wir wissen, dass sich Wirkstoffe anders verteilen, dass der Stoffwechsel bei Kindern ganz anders ist und prinzipiell viele Faktoren variabler sind. Verlässliche Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten im heranwachsenden Körper mit seinen höchst spezifischen Stoffwechselabläufen sind daher dringend notwendig.
Hauer: Früher war es üblich, etwa die Dosis einfach zu senken. Doch heute weiß man: Man kann Daten von Erwachsenen nicht einfach auf Kinder umlegen. Kinder sind keine kleinen Erwachsenen. Pädiatrische Forschung, also klinische Studien, die gezielt die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten bei Kindern untersuchen, sind enorm wichtig.
Derzeit sind 50 bis 90 Prozent aller Arzneimittel, die Kindern verschrieben werden, nicht für sie zugelassen. Wie kam es zu dieser Schieflage?
Ladenstein: Kinderstudien sind a priori für die Industrie wirtschaftlich weniger attraktiv und sehr aufwendig, daher waren Kinder Waisenkinder der Arzneimittelentwicklung. Außerdem ist der Begriff der klinischen Studie mitunter angstbesetzt, weil er oft mit Experimenten gleichgesetzt wird. Es ist daher verständlich, dass es Eltern schwerfällt, der Teilnahme ihres Kindes an einer klinischen Studie zuzustimmen – vor allem, wenn die Erkrankung nicht lebensbedrohlich ist. Doch bei klinischen Studien steht der Schutz der Teilnehmer immer im Vordergrund, egal ob es sich um Erwachsene oder Kinder handelt.
Zu den Personen:
Ruth Ladenstein war Präsidentin der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und koordiniert das Europäische Netzwerk für kindliche Krebserkrankungen (ERN PaedCan). Außerdem leitet sie das Koordinierungszentrum für Klinische Studien und Statistik an der St. Anna Kinderkrebsforschung in Wien und ist Geschäftsführerin bei OKIDS.
Katharina Hauer ist Country Medical Chair bei Sanofi Österreich.
Zur Information
Seit 2007 gibt es eine neue EU-Verordnung, die pädiatrische Studien vorschreibt.
Hauer: Diese Verordnung war definitiv ein wichtiger Schritt in die richtige Richtung. Sie verpflichtet pharmazeutische Unternehmen bei jeder Neuzulassung oder Indikationsänderung eines Medikaments auch zu einem so genannten Entwicklungsplan für Kinder-Arzneimittelstudien – ein enormer Fortschritt für die Pädiatrie. Gleichzeitig bietet sie einen Anreiz, bereits zugelassene Arzneimittel auch an Kindern zu testen, indem für Medikamente, die bereits am Markt sind, eine so genannte ‚Paediatric-Use Marketing Authorisation‘ – kurz PUMA – beantragt werden kann, die den finanziellen Mehraufwand durch eine Verlängerung des Patentschutzes oder des Ergänzenden Schutzzertifikats (SPC) um sechs Monate würdigt.
Sie arbeiten gemeinsam an Initiativen – conect4children und OKIDS – die Industrie und Wissenschaft zusammenbringen sollen. Wie könnte das helfen?
Ladenstein: conect4children versucht, die europäische Studienlandschaft in der Pädiatrie besser zu organisieren sowie Zentren und Studienteilnehmer zu identifizieren, OKIDS verfolgt dieses Ziel auf nationaler Ebene. Denn der Aufwand, bei bestimmten Indikationen passende Teilnehmer zu finden, ist extrem hoch. Diese Netzwerke machen die Rekrutierung einfacher. Wir gehen auch gemeinsam mit der Industrie auf die Europäische Arzneimittel-Agentur zu, damit Gespräche zwischen Entwicklern und Anwendern schon viel früher stattfinden. Denn wir müssen einen Weg finden, die Forschung zu beschleunigen, um in absehbarer Zeit Kinder mit für ihre Altersgruppe geprüften Medikamenten in der richtigen Formulierung für kindergerechte Verabreichung zu versorgen.
Wie kann man diese Prozesse beschleunigen?
Hauer: Für uns sind Netzwerke wie okids oder conect4children wesentlich, weil sie uns in der Durchführung klinischer Studien extrem unterstützen. Es ist für alle Beteiligten von enormem Vorteil, wenn es spezialisierte Studiennetzwerke gibt, die die entsprechenden Kontakte haben und sich mit Fragestellungen der pädiatrischen Arzneimittelforschung gut auskennen. Diese Strukturen sind für uns als forschende pharmazeutische Industrie von enormer Bedeutung, wenn es darum geht, im internationalen Wettbewerb als Studienstandort attraktiv zu bleiben, was eine zentrale Voraussetzung dafür ist, klinische Studien überhaupt nach Österreich zu bringen und damit den österreichischen Patienten frühzeitig Zugang zu innovativen Arzneimitteln zu geben.
Ladenstein: Wir waren in der Kinderonkologie schon immer ein Team guter Netzwerker, weil diese Erkrankungen immer schon selten waren. Wir haben Studien, an denen bis zu 27 Länder und 3000 Patienten beteiligt sind. Aber es ist konzeptionell wichtig, dass Zentren gewisse Qualitätsstandards erfüllen und die Struktur haben, um Studien durchzuführen. Diese Initiativen bieten eine Chance, Struktur in die Studienlandschaft zu bringen. Dazu kommt eine Europaperspektive, die für ein Land wie Österreich total wichtig ist: Nur so kennen uns die Industriepartner – und führen Studien im Land durch. Es ist ein bilateraler Prozess.
Wie kann man Vorbehalten auf Seite der Eltern entgegenwirken?
Hauer: Wichtig ist zu wissen: Abgesehen von schweren in der Regel lebensbedrohlichen Erkrankungen, die nur in der frühen Kindheit auftreten, kommen Kinderarzneimittelstudien erst dann in Frage, wenn die Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels bereits bei Erwachsenen erwiesen ist. Die Teilnehmer an pädiatrischen Studien profitieren daher von der zusätzlichen Sicherheit, die das engmaschige Monitoring im Rahmen der klinischen Studien bringt und tragen gleichzeitig zur Steigerung der künftigen Sicherheit des Arzneimitteleinsatzes bei Kindern bei.
Ladenstein: Dass mit der Teilnahme eines Kindes an einer klinischen Studie Ängste verbunden sind, ist verständlich. Als betreuender Arzt braucht man daher immer auch ein Fingerspitzengefühl und eine vertrauensvolle Arzt-Patienten-Beziehung. Zuerst müssen wir genau erklären, um was es in der Studie geht. Man muss aufklären, dass das nicht ein willkürliches Experiment ist, sondern streng regulierte Prozesse, die ganz genau beobachtet werden. Und vor allem, dass daraus eigentlich noch mehr Sicherheit entsteht. Klinische Studien bedeuten sehr oft einen früheren Zugang zu Medikamenten. Eine Studie ist deshalb auch ein Hoffnungsträger.
OKIDS: Das Studiennetzwerk OKIDS wurde mit Hilfe der Österreichischen Gesellschaft für Kinder und Jugendheilkunde (ÖGKJ) gegründet. OKIDS wird durch die Pharmig – Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs – unterstützt sowie aus den Mitteln „Gemeinsame Gesundheitsziele aus dem Rahmen-Pharmavertrag, eine Kooperation von österreichischer Pharmawirtschaft und Sozialversicherung“ gefördert. Ziel ist eine Verbesserung kindgerechter Arzneimittel.
okids-net.at
conect4children: Steht für „Collaborative network for European Clinical Trials for children“ und ist ein europäisches Netzwerk mit dem Ziel, Medikamente und Therapien für Kinder durch multinationale klinische Studien zu entwickeln. 33 akademische und zehn Industriepartner aus 20 europäischen Ländern zählen zum Netzwerk; dazu kommen 550 weitere Kooperationspartner. conect4children.org